영국 규제 당국은 목요일 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스의 겸상 적혈구 질환(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료를 위한 캐스지비(Casgevy, 엑사감글로진 오토템셀)를 승인했다고 발표했으며, 이는 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제로는 최초로 승인된 사례입니다. "오늘은 과학과 의학에 있어 역사적인 날입니다."라고 버텍스의 CEO인 레쉬마 케왈라마니는 말했습니다.
캐지비는 유전자 변형 자가 CD34+ 세포 농축 집단으로, 인간 조혈 줄기세포와 전구세포가 생체 외에서 BCL11A 유전자의 적혈구 특이적 인핸서 영역에서 CRISPR/Cas9에 의해 편집되었습니다. 이 치료법은 유럽과 미국에서도 검토 중이며, FDA는 12월 8일까지 SCD 승인에 대한 결정을 내릴 예정입니다.
조건부 승인
영국에서는 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)이 인간 백혈구 항원과 일치하는 조혈모세포 기증자가 없는 재발성 혈관폐쇄성 위기(VOC) 또는 TDT를 동반한 12세 이상의 SCD 환자를 치료하기 위해 캐지비에 대해 조건부 승인을 부여했습니다. 이번 결정은 1차 평가변수를 모두 충족한 CLIMB-111 및 CLIMB-121 연구 결과가 뒷받침했습니다.
SCD 임상시험에서 45명의 환자가 캐지비 치료를 받았지만, 현재 이 중 29명만이 1차 유효성 중간 분석 대상에 해당합니다. 이 환자들 중 97%는 치료 후 최소 12개월 동안 심각한 통증 위기가 발생하지 않았습니다. 한편, TDT 임상시험에 참여한 54명의 환자에게 캐스게비가 투여되었으며, 42명은 유효성 분석에 포함될 수 있을 만큼 충분히 오래 임상시험에 등록되었습니다. 이들 중 93%는 치료 후 최소 12개월 동안 적혈구 수혈이 필요하지 않았으며, 나머지 환자들도 적혈구 수혈 필요성이 70% 이상 감소했습니다.
지속적인 모니터링
버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스는 "일단 치료 효과가 나타나면 이러한 혜택은 잠재적으로 평생 지속될 것으로 예상된다"고 언급했습니다. 연구 결과, 캐스게비의 부작용은 메스꺼움, 피로, 발열, 감염 위험 증가 등 자가 줄기세포 이식과 관련된 부작용과 유사했습니다.
그러나 조건부 승인에 따라 영국 규제 당국의 의료 품질 및 접근성 담당 임시 전무 이사 인 Julian Beach는 "MHRA는 실제 안전성 데이터와 제조업체가 수행중인 승인 후 안전성 연구를 통해 Casgevy의 안전성과 효과를 계속 면밀히 모니터링 할 것입니다."라고 말했습니다.
가격 책정이 핵심이 될 것
이달 초, FDA 자문 패널은 SCD 치료제 엑사글로진 오토템셀(엑사셀)에 대해 논의하기 위해 모임을 가졌으며, 승인 후에도 잠재적인 안전성 위험을 계속 평가할 수 있다는 데 동의했습니다. 버텍스는 치료의 장기적인 안전성 결과를 평가하기 위해 15년간의 후속 계획을 제안했으며, 이는 잠재적인 '표적 외' 게놈 변형에 대한 우려를 해소하기 위한 것입니다.
한편, 지난 4월 미국 임상경제성평가연구소(ICER)의 분석에 따르면 엑사셀은 블루버드 바이오의 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제인 로보티베글로진 오토템셀(로보셀)과 함께 최대 190만 달러까지 가격이 책정될 경우 SCD에 비용 효율적이라는 결론을 내렸습니다. 버텍스는 이미 영국 보건 당국과 긴밀히 협력하여 자격을 갖춘 환자들이 최대한 빨리 치료제에 접근할 수 있도록 노력하고 있다고 밝혔습니다.
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