지난주 FDA에서 흥미로운 소식이 나왔다.
그대로 번역해보면 아래와 같다.
FDA, ‘MASH’의 전원사망률 또는 간 관련 사건 예측을 위한 합리적 대리결과 지표 제안 수용
=> 즉 검토를 하겠단 뜻이다.
[2025년 8월 27일] 미국 식품의약국(FDA) 산하 의약품평가연구센터(CDER) 신약부는, 중등도에서 진행된 간 섬유화를 동반한 비(非)간경변성 대사기능 이상 관련 지방간염(MASH) 성인 환자를 대상으로 한 임상시험에서, 진동 제어 전단탄성초음파(VCTE)를 이용한 간 경직도 측정법을 ‘임상적으로 의미 있는 대리 지표’로 활용하기 위한 자격 부여 절차의 의향서를 수용했다고 밝혔습니다.
이 의향서에 따르면, 해당 바이오마커는 MASH 환자의 전원사망률 또는 간 관련 사건의 위험을 예측할 수 있습니다. MASH는 간에 지방이 축적되면서 염증과 흉터를 유발하는 중증 대사 관련 지방간 질환입니다. 이 질환은 점진적으로 진행되어 간경변(심각한 간 흉터), 간 기능 저하, 간암, 간 이식 또는 사망에 이를 수 있습니다.
제안된 바이오마커는 간 경직도를 비침습적으로 측정할 수 있는 방법을 제공하며, 간 섬유화의 중증도와 상관관계를 가지며, 임상 결과를 예측할 수 있을 가능성이 있으며, 질병 진행 및 치료 반응을 보다 안전하고 접근 가능한 방식으로 모니터링할 수 있는 수단이 될 수 있습니다.
FDA CDER의 간영양분과 책임자인 프랭크 아나니아(Frank Anania) 박사는 “이번 제안은 MASH 약물 개발에서 비침습적 검사의 채택을 위한 중요한 진전”이라며 “이러한 비침습적 연구는 간 손상 및 회복을 평가하는 데 주요한 수단이었던 간 조직검사를 대체할 수 있다. 그러나 조직검사는 간 생검이라는 침습적 절차를 필요로 한다”고 말했습니다.
MASH 치료제를 반복적인 간 생검 없이 평가할 수 있게 되면, 임상시험 참가자 모집이 수월해지고, 대표성 있는 환자 모집이 가능해지며, 충분한 규모의 시험 설계가 가능하고, 이 중증 간 질환에 대한 약물 개발이 가속화될 수 있습니다.
이번 수용은 FDA의 의약품 개발 도구(Drug Development Tool, DDT) 자격 부여 절차의 첫 단계로, 제안한 회사는 FDA와 협력하여 해당 용도에 맞는 데이터 및 검증 요건을 포함한 포괄적인 자격 계획을 개발하게 됩니다.
결국 핵심만 말하자면 간 생검이 아닌 이제는
비침습적 검사도 들어갈 수도 있다는 것.
출처 : 이화여대 권영주 교수님 홈페이지
참고로 MASH는 Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis(대사기능 이상 관련 지방간염)의 약자로, 비알코올성 지방간질환(NAFLD)의 중증 형태임.
지방이 간에 축적되어 염증과 섬유화를 유발하며, 간경변, 간암, 간 기능 저하로 진행될 수 있는 만성 간질환이고
비만, 당뇨, 대사증후군 등과 밀접하게 관련되어 전 세계적으로 환자 수가 빠르게 증가하고 있음
본문만 핵심 요약하면
FDA가 MASH 임상에서 비침습적 검사 방식을 공식 검토하며 신약 개발 속도가 빨라질 가능성 제기
기존 간 생검의 부담과 한계를 해소해 환자 모집이 쉬워지고 임상 정확성과 효율성 향상 기대
진단기기 및 바이오마커 기업에도 새로운 기회가 열리며 시장 전반의 성장성과 투자 매력도 증가
국내 제약사들의 글로벌 진출과 기술이전 가능성도 커져 산업 전반에 긍정적 신호로 작용
왜 중요할까
FDA가 간 생검 없이 MASH 임상 데이터를 확보할 수 있는 비침습 검사 도입을 공식 검토하면서 신약 개발 속도와 환자 모집 용이성이 크게 개선될 전망임.
개발 비용과 임상 장벽이 낮아지며, MASH 치료제를 개발 중인 기업에 직접적인 수혜 가능성이 커졌음.
전 세계 4억 명 이상 환자 규모와 33조 원 시장 전망을 고려할 때, 이번 조치는 글로벌 시장 진출을 노리는 국내 기업들에 중대 호재로도 보이며 반대로 해외 기업들도 당연히 호재다.
참고로 MASH 진단은 기존에 침습적인 간 생검에 의존해 왔으며,
이는 환자 부담이 크고 병변 분포가 불균일해 정확성에 한계가 있었음.
이로 인해 임상 참여자 모집이 어렵고 신약 개발 속도가 느렸다.
FDA가 MASH(대사기능 이상 관련 지방간염) 임상시험에서 비침습적 검사(간 경직도 측정)를 대리결과지표(surrogate endpoint)로 조건부 검토하고 있다는 것임.
해당 기술은 진동 제어 전단탄성초음파(VCTE)로 간 경직도를 측정하여 전원 사망률 또는 간 관련 사건 발생 위험을 예측 가능.
기존 침습적 생검(간 조직 검사) 없이도 질병 진행과 치료 반응을 평가할 수 있음.
즉..
앞으로는
간 생검 없이도 MASH 임상 진행 가능성 → 환자 모집 용이, 시험 효율성 증가.
정량적, 객관적 바이오마커 도입 → 간 질환 치료제 평가의 정확도 및 재현성 개선.
FDA가 비침습 기술을 임상 지표로 인정할 수 있는 문을 연 사례.
신약개발 속도 가속화 기대 → 현재 치료 옵션이 제한된 질환에 대한 혁신적 접근
현재 수백만 명이 영향을 받는 MASH 시장에 신약 진입이 빨라질 수 있어 중장기 성장성 높은 분야로 부각.
만약.. 앞으로 비침습적 간 경직도 측정이 공식 지표로 채택되면 환자 모집이 쉬워지고,
임상 효율성과 신뢰도가 향상되며, 신약 개발이 빠르게 진행될 수 있는 환경이 조성될 것으로 기대된다.
MASH 치료제 개발 중인 제약/바이오 기업들의 임상 비용 절감 및 개발 리스크 감소할 수 있기에
향후 기업 가치 상승 가능하다.
이 뿐만 아니라 FDA가 비침습 바이오마커를 공식 평가 지표로 수용하는 흐름으로 간다면
진단기기 및 디지털 바이오마커 분야에 대한 투자 매력도 상승할 수 있음.
결국 이번 FDA 발표는 MASH 치료제 개발의 판도를 바꾸는 전환점이 될 수 있고
비침습적 방식 도입은 임상 접근성을 높이고, 개발 시간과 비용을 줄이는 실질적 혁신임.
국내외 제약사뿐 아니라 진단기기 기업들에도 새로운 기회가 열리는 시점이다.
지금이야말로 MASH 시장과 관련 산업에 주목해야 할 중요한 시기로도 볼 수 있음..
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